Il primo paziente al mondo torna a vedere grazie a un’innovativa terapia genetica “a doppio vettore” messa a punto dal Tigem, Istituto Telethon di genetica e medicina di Pozzuoli. E’ Antonio D’Amore, 38enne affetto dalla sindrome di Usher tipo 1B, una rara malattia finora incurabile che si manifesta con cecità e sordità. Operato a luglio 2024 nella Clinica oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli, a un anno dall’intervento ha recuperato la vista.
La sperimentazione con una tecnica “a doppio vettore”, serve a trasferire nelle cellule dei pazienti versioni corrette dei geni responsabili della patologia. Un risultato straordinario ottenuto grazie alla terapia messa a punto dal Tigem di Pozzuoli.
La stessa terapia è stata impiegata anche su altri 7 pazienti italiani, trattati anch’essi nel centro partenopeo, tra ottobre 2024 e aprile 2025. I dati preliminari di questi 7 casi confermano tollerabilità e sicurezza dell’approccio. A loro si stanno per aggiungere ulteriori 7 pazienti che saranno operati a breve. Il primo paziente è stato trattato con la dose più bassa prevista nello studio internazionale di fase I/II Luce-1, sponsorizzato da AAVantgarde Bio, azienda biotecnologica nata nel 2021 come spin-off dell’Istituto della Fondazione Telethon.
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Last modified: 29 Luglio 2025
